GMP-Förderung für die Entwicklung innovativer Arzneimittel

„Mit dieser gezielten Förderung unterstützen wir Projekte, die das Potenzial haben, neue Therapien für Patientinnen und Patienten mit hohem medizinischem Bedarf zu entwickeln“, betont Prof. Dr. Martin Zörnig, Geschäftsführer der ForTra. „Die GMP-Produktion stellt für viele akademische Projekte eine große Hürde dar – genau hier setzen wir mit unserer Unterstützung an.“

Die Förderung ermöglicht die Herstellung von Arzneimitteln nach den strengen Vorgaben der Guten Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice – GMP), die für den Einsatz in klinischen Studien erforderlich ist. Dies ist ein wichtiger Schritt, um die Translation von Forschungsergebnissen in die Anwendung am Menschen zu beschleunigen.

Insgesamt wurden in dieser Ausschreibungsrunde 37 Projektskizzen eingereicht, die in einem mehrstufigen Prozess von externen Gutachtern begutachtet wurden. Nachfolgend finden Sie eine kurze Vorstellung von fünf der sechs geförderten Projekte.

GMP-konforme Produktion von NMDAR-CAAR T Zellen zur Behandlung der NMDA-Rezeptor-Enzephalitis: Dr. Momsen Reincke, Prof. Dr. Harald Prüß, Prof. Dr. Annette Künkele-Langer, Charité – Universitätsmedizin Berlin
Die Anti-NMDA-Rezeptor-Enzephalitis ist eine seltene, aber schwer verlaufende Gehirnentzündung, bei der der Körper die eigenen Nervenzellen angreift. Ein Forschungsteam der Charité hat dafür einen neuartigen Behandlungsansatz entwickelt. Dabei werden körpereigene Zellen mit einem „Chimeric Autoantibody Receptor“ (CAAR) ausgerüstet, so dass sie die krankheitsauslösenden Zellen aufspüren und ausschalten können, während der restliche Schutz des Immunsystems erhalten bleibt. Um diese präzise Therapie erstmals in einer klinischen Studie zu testen, muss noch eine GMP-konforme lentivirale „Genfähre" hergestellt werden, die das CAAR-Erbgut sicher in die therapeutischen Zellen einbringt. Die Förderung soll diese Schlüsselkomponente finanzieren und damit den Weg für eine Phase-I-Studie ebnen – mit Aussicht auf eine wirksamere Behandlung mit weniger Nebenwirkungen und einer geringeren Rückfallrate für Betroffene.

Innovative Präzisionsantikörper gegen antibiotikaresistente Pseudomonas aeruginosa-Bakterien: Prof. Dr. Dr. Jan Rybniker, Dr. Alexander Simonis, Universitätsklinikum Köln
Forschende der Uniklinik Köln haben vielversprechende, vollständig humane Antikörper identifiziert, die gezielt einen zentralen Virulenzfaktor des multiresistenten Bakteriums Pseudomonas aeruginosa neutralisieren. Dieses Bakterium verursacht insbesondere bei immungeschwächten und beatmeten Patientinnen und Patienten schwere Infektionen. Die Antikörper richten sich gegen das Typ-III-Sekretionssystem des Erregers und zeigen in präklinischen Modellen eine deutlich höhere Wirksamkeit als bisher verfügbare antikörperbasierte Ansätze. Das Ziel des Projekts besteht darin, diese Antikörper zu einer neuartigen, zielgerichteten Therapie zur Behandlung und Prophylaxe antibiotikaresistenter Infektionen weiterzuentwickeln.

Precision-RNA: eine Plattform-Ansatz für personalisierte RNA-Therapien für Gehirnerkrankungen – individuell und zugleich skalierbar: Prof. Dr. Matthis Synofzik, Hertie-Institut für Klinische Hirnforschung & Universitätsklinikum Tübingen
PRECISION-RNA entwickelt eine innovative Plattform, um maßgeschneiderte RNA-basierte Therapien für bislang unheilbare Gehirnerkrankungen in die klinische Anwendung zu bringen. Dabei kommen programmierbare RNA-Wirkstoffe, sogenannte Antisense-Oligonukleotide (ASOs), zum Einsatz, die gezielt an den individuellen Gendefekt eines Patienten angepasst werden können. Trotz dieser Personalisierung ist das Verfahren auch auf viele andere seltene Erkrankungen übertragbar. Erste Erfolge zeigen sich bereits: Zwei individuell entwickelte Therapien für die seltene neurologische Erkrankung Ataxia-Telangiectasia werden aktuell in der Klinik eingesetzt. Ziel von PRECISION-RNA ist es, damit einen neuen Weg für die personalisierte Medizin zu ebnen – auch für häufige Krankheiten in der Zukunft.

GMP-Produktion von GO102, einem neuen anti-fibrotischem Molekül: Prof. Dr. Michael Zeisberg, Universitätsmedizin Göttingen
Chronische Nierenerkrankungen sind ein weltweites Gesundheitsproblem, für das es bisher keine ausreichend wirksame Behandlung gibt. Im Forschungsprojekt RevOFib („Reversal of Fibrosis“) arbeitet ein Team an neuen Therapien, die gezielt gegen die Narbenbildung (Fibrose) in der Niere vorgehen – eine zentrale Ursache der Erkrankung. Mit Unterstützung der ForTra kann das anti-fibrotische Molekül „GO102“ nun erstmals im Rahmen einer klinischen Studie am Menschen untersucht werden.

Synthese eines antimikrobiellen Peptidanalogons unter GMP-Bedingungen zur klinischen Testung bei Colitis ulcerosa: Prof. Dr. Dr. Sebastian Zundler, Universitätsklinikum Erlangen
Treffen ungünstige Umweltfaktoren auf begünstigende genetische Veränderungen, kann dies zur Entstehung von chronisch entzündlichen Darmerkrankungen wie der Colitis ulcerosa führen. Eine wichtige Rolle spielen dabei die Bakterien im Darm, deren Zusammensetzung unter anderem durch körpereigene antimikrobielle Peptide reguliert wird. In diesem Projekt soll ein modifiziertes antimikrobielles Peptid hergestellt werden, das anschließend in einer klinischen Studie erprobt werden soll.