Probleme in der Studiendurchführung: Es trifft oft die patientenberichteten Endpunkte

Die vom Hersteller vorgelegten Studiendaten offenbaren allerdings ein zentrales Problem: Die patientenberichteten Endpunkte (engl. Patient-Reported Outcomes, kurz PROs) wurden nur unvollständig erhoben. Für PROs beurteilen die Patientinnen und Patienten selbst, wie sich der Einsatz einer medizinischen Maßnahme etwa auf Symptome oder die gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkt. Deshalb haben PROs für die Betroffenen und für die Bewertung von Nutzen und Schaden von Arzneimitteln eine hohe Relevanz. Dennoch stellt die in manchen Herstellerstudien mangelnde Wertschätzung von PROs im Vergleich zu anderen Endpunkten ein wiederkehrendes Problem dar.

Das zeigt sich auch am Beispiel Asciminib: In beiden vom Hersteller vorgelegten Studien wurde nur bei rund 50 Prozent der Patientinnen und Patienten ein PRO-Wert zu Studienbeginn erhoben. Ohne einen solchen Wert zu Studienbeginn sind Auswertungen zu PROs aber nicht sinnvoll möglich – die Hälfte der Patientinnen und Patienten bleibt somit in den Analysen unberücksichtigt. Unverständlich ist dabei insbesondere, wie ein solches Problem in zwei Studien gleichermaßen auftreten konnte, und dass dies offensichtlich erst spät im Studienverlauf bemerkt wurde.

Philip Kranz, Bereichsleiter Hämato-Onkologie und Infektiologie im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung, zieht folgendes Fazit: „Patientenberichtete Endpunkte haben in der Studienplanung und -durchführung offensichtlich immer wieder nicht denselben Stellenwert wie klinische Parameter. Die Perspektive der Studienteilnehmenden muss dringend eine höhere Wertschätzung erhalten.“