Joint Clinical Assessments: ein neues Kapitel in der europäischen Arzneimittelpolitik

"Wir hoffen, dass die JCAs langfristig die Evidenzbasis verbessern. Denn wenn Zulassung und Health Technology Assessment parallel laufen, steigt der Anreiz, von Anfang an gute Studien mit relevanten Vergleichsarmen durchzuführen." – Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung, über einen NEJM-Artikel zu Joint Clinical Assessments, 09/2026

Die HTA-Verordnung wurde aufgrund der verzögerten Verfügbarkeit in einigen Ländern und des ungleichen Zugangs zu neuen Arzneimitteln in Europa entwickelt. Sie stellt eine bedeutende Veränderung in der europäischen Arzneimittelpolitik dar: Im Fokus stehen nun Nutzenvergleiche, die die Versorgungsstandards in den EU-Mitgliedstaaten berücksichtigen.

Während im Zulassungsverfahren der European Medicines Agency (EMA) das Nutzen-Risiko-Verhältnis einzelner Arzneimittel geprüft wird, unterstützt Health Technology Assessment (kurz HTA) Entscheidungen über Kostenerstattung, Preisgestaltung und Behandlungsleitlinien in den jeweiligen Gesundheitssystemen. Die HTA-Verordnung soll Doppelarbeit in den EU-Staaten reduzieren und den Zugang der Patientinnen und Patienten zu neuen Therapien beschleunigen – durch eine gemeinsame Bewertung der verfügbaren klinischen Evidenz, auf die sich die Entscheidungen europaweit stützen können.

JCAs werden parallel zum Zulassungsprozess bei der EMA erstellt. Damit verlagert die Verordnung das HTA auf einen früheren Zeitpunkt im Lebenszyklus eines neuen Arzneimittels. Denn nur, wenn ein JCA kurz nach der europäischen Marktzulassung zur Verfügung steht, kann das europäische HTA-Verfahren die nationale Entscheidungsfindung verzögerungsfrei unterstützen. Das bringt Herausforderungen mit sich. Vor allem muss die Evidenz, die sich für solche Bewertungen eignet, nun früher zur Verfügung stehen. Im Idealfall regt dies die Pharmaunternehmen dazu an, bereits früh im klinischen Entwicklungsprogramm mit der Erhebung vergleichender Daten zu beginnen.

Die Bereitstellung der Evidenzbasis ist jedoch nur der erste Schritt auf dem Weg in die Versorgung: Der Zugang wird auch weiterhin von zusätzlichen Faktoren abhängen. So muss in den Ländern, die sich in ihrer Zahlungsbereitschaft und -fähigkeit stark unterscheiden, jeweils ein nationaler Preis ausgehandelt werden. Es bleibt abzuwarten, welchen Beitrag JCAs zur Überwindung dieser zusätzlichen Hürden leisten können.

Die Wirkung von JCAs kann über die Unterstützung der Entscheidungsfindung in den EU-Mitgliedstaaten hinausgehen. Durch die Bereitstellung einer systematischen, unabhängigen und transparenten Bewertung des Zusatznutzens eines neuen Arzneimittels im Vergleich zu einer Reihe alternativer Behandlungsoptionen könnten JCAs auch außerhalb Europas genutzt werden. Das gilt auch für die USA. Dort gibt es bislang keinen transparenten Prozess, der den klinischen Nutzen mit Entscheidungen über die Kostenübernahme und Preisgestaltung verknüpft. Private Kostenträger stützen sich bereits auf Bewertungen unabhängiger Einrichtungen wie des Institute for Clinical and Economic Review (ICER). JCAs könnten daher in den USA zu einer wichtigen Grundlage für Preisverhandlungen werden.

Einige Stimmen, insbesondere aus der Pharmaindustrie, stellen infrage, ob JCAs den Marktzugang in Europa tatsächlich erleichtern werden. Das hängt unter anderem davon ab, wie sehr sich die Anforderungen der EU-Mitgliedstaaten an die Unterlagen, die die Unternehmen beibringen müssen, im Laufe der Zeit angleichen werden. Wenn die Verordnung ihr Ziel erreicht, neue Arzneimittel mit einem nachgewiesenen Zusatznutzen für Patientinnen und Patienten europaweit einheitlicher verfügbar zu machen, dürfte die Antwort positiv ausfallen.